小宇巴波比
此系统的工作原理是 crRNA（ CRISPR-derived RNA ）通过碱基配对与 tracrRNA （trans-activating RNA ）结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物，此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计这两种 RNA，可以改造形成具有引导作用的sgRNA （singleguide RNA ），足以引导 Cas9 对 DNA 的定点切割。 作为一种 RNA 导向的 dsDNA 结合蛋白，Cas9 效应物核酸酶是已知的第一个统一因子（unifying factor），能够共定位 RNA、DNA 和蛋白，从而拥有巨大的改造潜力。将蛋白与无核酸酶的 Cas9（ Cas9 nuclease-null）融合，并表达适当的 sgRNA ，可靶定任何 dsDNA 序列，而 sgRNA 的末端可连接到目标DNA，不影响 Cas9 的结合。因此，Cas9 能在任何 dsDNA 序列处带来任何融合蛋白及 RNA，这为生物体的研究和改造带来巨大潜力。
五月mother
crRNA的全称是CRISPR-derived RNA。CRISPR的意思是基因编辑技术，derived是衍生的，所以看字面意思应该是基因编辑衍生RNA，可能会更简短，那我就不清楚了
矩阵时差
基因编辑的条件。对基因编辑的前提是指，基因编辑所需要的条件。基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。早期的基因工程技术只能将外源或内源遗传物质随机插入宿主基因组，基因编辑则能定点编辑想要编辑的基因。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂（DSB），诱导生物体通过非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HR）来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。
疯荷日狸
遗传咨询(genetic counseling)是指由医生或有关的专业人员就一个家庭中遗传病的病因、遗传方式。诊断、预后、再发风险率以及防治等问题与咨询者的商谈，是对子代有发生遗传病潜在风险的夫妇进行医学遗传教育的过程，并可帮助他们作出合理的生育决定，最大限度地降低遗传病患儿的出生率。遗传咨询的对象是多种多样的，既可能是为了解生育情况的已婚夫妇，也可能是希望获知婚姻和生育问题的未婚男女。因而，遗传咨询是优生工作中主要的一环。产前诊断 产前诊断(prenatal diagnosis)又称宫内诊断(intrauterine diagnosis)，是对未出生胎儿进行疾病的诊断，以防止遗传病患儿的出生。产前诊断是把细胞遗传学、生化分析、分子遗传学的技术结合应用于医学遗传学临床的一种重要手段，通过羊膜穿刺或绒毛膜取样，对羊水、羊水细胞及绒毛膜细胞进行遗传学分析，来检测胎儿染色体或基因有否异常。近年来还发展了胎儿镜检、B超诊断等方法。产前诊断的对象一般是35岁以上的高龄孕妇，夫妇一方有染色体数目或结构异常的孕妇或曾经生育过遗传病患儿的孕妇；有原因不明流产史的孕妇或具有遗传病家族史又是近亲婚配的孕妇更有必要进行产前诊断。基因诊断就是产前诊断的一种方法，利用DNA分子杂交技术确定是否含有致病基因。基因编辑（gene editing），又称基因组编辑（genome editing）或基因组工程（genome engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。
唐尼小姐
嗨~来看点更专业的回答吧 ♪(･ω･)ﾉ
CRISPR/Cas基因编辑系统
CRISPR/Cas（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Cas）系统是目前被广泛运用的基因编辑系统，其原理是由CRISPR转录产生的gRNA介导Cas核酸酶靶向目标序列，对序列进行切割。
CRISPR/Cas9基因编辑示意图
(图源：Wellcome Trust Sanger Institute,Sanger)
CRISPR/Cas基因敲除
CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），机体自身通过非同源重组（non-homologousendjoining，NHEJ）的方式修复DSB，参与修复的蛋白经常会在DNA末端插入或删除几个碱基，修复后的基因由于产生突变而导致功能丧失，从而实现机体内的基因敲除。应用：基因敲除细胞系建立、基因敲除建立动物疾病模型。技术优势：相较于在mRNA水平“敲低”目的基因的RNAi而言，CRISPR/Cas9系统造成基因序列的缺失，从而能完全沉默（即敲除）目的基因。
CRISPR/Cas基因敲入
CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），通过细胞内的同源重组（homologousrecombination，HR）修复方式，将外源供体DNA定点导入至基因组的靶位点中，从而实现基因敲入。应用：基因片段敲入细胞系建立、基因单碱基突变细胞系建立、基因敲入建立动物疾病模型。技术优势：操作简易、效率高、具有广谱性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及实验操作平台。
CRISPR/dCas9调控内源基因的转录激活与抑制
CRISPR-dCas9系统即是dCas9与转录激活因子（如VP64）或转录抑制因子（如KRAB）融合后，结合sgRNA能促进或抑制目的基因的表达。应用：目的基因在内源环境中过表达、诱导iPSC、抑制表达等。技术优势：操作简易、效率高、具有广谱性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及实验操作平台，同时可与RNAi联合作用。
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